近日，《麻省理工科技評(píng)論》推出“2017年十大突破技術(shù)”，“基因療法2.0”位列其中，有望在今年迎來(lái)新的突破。此消息一出來(lái)，關(guān)于便攜式細(xì)胞制備儀器的相關(guān)討論，迅速引起業(yè)界的關(guān)注。
基因療法（gene therapy）是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷或異常引起的疾病，最終實(shí)現(xiàn)治療目的，有著超30年的發(fā)展歷史。雖然過(guò)程頗為坎坷，但是隨著載體病毒、遞送機(jī)制的優(yōu)化，基因療法進(jìn)入2.0時(shí)代，在癌癥、罕見病治療上展現(xiàn)出很好的前景。
據(jù)悉，UniQure公司的Glybera（治療家族性脂蛋白脂酶缺乏癥）以及GSK的Strimvelis（治療嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病）兩款基因治療產(chǎn)品已經(jīng)在歐洲獲批上市。2017年，Spark Therapeutics旗下的基因療法Voretigene Neparvovec（治療遺傳性視網(wǎng)膜疾病）有望成為首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)的產(chǎn)品。
便攜式儀器實(shí)現(xiàn)“gene therapy in a box”
如何實(shí)現(xiàn)細(xì)胞的自動(dòng)化制備？這是Adair團(tuán)隊(duì)試圖“平民化”基因療法的關(guān)鍵。
他們采用了一款由德國(guó)儀器制造商Miltenyi出售的細(xì)胞處理設(shè)備——Prodigy，它能夠自動(dòng)化完成基因療法中關(guān)鍵的步驟——細(xì)胞制備、擴(kuò)增。細(xì)胞從一端輸入儀器，在其內(nèi)運(yùn)行30小時(shí)后從另一端輸出，即可用于治療，大大縮短了細(xì)胞處理時(shí)間。
Adair希望，這種移動(dòng)式儀器能夠?qū)⒒虔煼ㄍ茝V至更多的國(guó)家和地球，包括艾滋病流行最嚴(yán)重的非洲。
